Вашингтонский университет предложил более безопасную генную терапию

Грант Тробридж, адъюнкт-профессор Вашингтонского университета, разработал метод, уменьшающий образование раковых клеток при использовании генной терапии.

Исследователь изменил способ доставки необходимого гена в клетку вирусом. Модифицированные вирусные векторы снижают риск рака и могут использоваться при многих болезнях крови. Свои выводы Тробридж с командой представили в Scientific Reports. Группа переводит результаты в генную терапию стволовыми клетками, чтобы бороться с иммунодефицитом новорожденных (именуемого SCID-X1), известным также как «синдром мальчика в пузыре».

Замена ДНК при таком нарушении может привести к развитию онкологии. Так, в совместном англо-французском клиническом испытании удалось успешно вылечить 17 из 20 пациентов с SCID-X1, но у 5 из них появилась лейкемия.

Тробридж использовал векторы, полученные из пенистого ретровируса, названного так из-за способности превращаться в пену при определенных условиях. В отличие от аналогов, такие структуры обычно не заражают людей. Они также менее склонны к активации соседних генов, включая те, что могут вызвать рак. Ретровирусы – очевидный выбор для генной терапии, так как они вводят свое ДНК в геном носителя. Чтобы уменьшить вред лечения, исследователи изменили процесс взаимодействия агента со стволовой клеткой. Таким образом вирус смог вводить содержимое в более безопасные участки генома. Ученые выяснили, что после модификации замена ДНК происходила дальше от генов, способных вызвать рак.

«Наша цель – создать безопасное и эффективное лечение для пациентов с SCID-X и их семей, — сказал Тробридж. – Мы начали преобразовывать результаты для клинического использования вместе с другими учеными и медиками».

Автор верит, что терапия будет готова для испытаний в следующие 5 лет.

Источник: eurekalert.org