Ученые определили молекулы, которые аденовирусы используют для проникновения в клетки. Данное открытие может помочь в разработке генотерапии.
Генная терапия – методика лечения, при которой с болезнью борются путем введения новых, замены дефективных или отключения опасных генов. В 1999-м подобные программы были приостановлены из-за смерти 18-летнего Джесси Гелсингера. Пациент страдал генетическим заболеванием печени и скончался из-за серьезного воспаления через 4 дня после начала лечения, проводившегося в рамках клинических испытаний. Сегодня ученые вновь занимаются генотерапией. В Европе одобрено несколько методик лечения наследственных заболеваний, а в США ожидает утверждения способ борьбы с врожденной слепотой.
Вирусолог Ян Каретт из Стэнфорда активно интересуется данным вопросом. Внимание со стороны ученого не случайно, так как лучший из известных методов доставки генетического материала в человеческие клетки включает использование вирусов. Заражать – их призвание. Вирусы также способны передавать свои гены в клеточную ДНК. Это – их метод работы: захватить репликативный механизм и заставить воспроизводить свои копии. Ученые научились укрощать вирусы, сохраняя их полезные функции, но не давая заражать организм. Лучше всего в данной сфере работают структуры, относящиеся к аденовирусам. Они встречаются у людей повсеместно и не связаны с развитием каких-либо болезней. При правильной обработке, вирусы могут заражать любые типы клеток, не воспроизводя себя внутри них и не вызывая негативной реакции иммунной системы. Вместо этого они хранят гены, необходимые для устранения дефектов.
В рамках исследования, опубликованного в журнале Nature, ученые попытались понять, как лучше адаптировать применение подобного «помощника». Группа Карета работала вместе со специалистами из Нидерландов и Университета науки и здоровья Орегона над серией экспериментов, призванных усилить способность модифицированного вируса воздействовать на конкретные структуры.
Чтобы поразить мишень, инфекционный агент использует молекулу, расположенную на поверхности клетки. В случае с аденовирусами ученым уже известен необходимый рецептор. Молекула, видимо, присутствует на клетке для каких-то целей, что не мешает вирусу также ее использовать. Кроме того, агенту необходимо проникнуть в ядро, чтобы добраться до ДНК. До недавнего времени молекулы, которые используются для этого процесса, ученым известны не были. Команда Каретта выявила данные соединения и надеется, что это открытие поможет создать методику доставки генов в нужную точку.
Источник: medicalxpress.com
