Стоимость самого дорогого в мире лекарственного препарата составляет 2,1 млн долларов или 150 млн рублей. Тем не менее спрос на него достаточно высок, и объемы его производства в настоящий момент не покрывают всех заявок.
Какое заболевание удается вылечить дорогостоящими инъекциями
В мире существует немало неизлечимых заболеваний, но среди них есть такие, которые выявляются у детей, обрекая их на медленное угасание и неизбежный трагический финал.
До недавнего времени к таким относилась спинальная мышечная атрофия (СМА) – тяжелое наследственное заболевание, вызывающее у ребенка слабость мышц, нарушения дыхания, затруднения при глотании. Это заболевание, как правило, быстро прогрессирует и заканчивается пневмонией, отеком легких и удушьем.
Каждый год в России рождалось и умирало около 200 детей, больных спинальной мышечной атрофией, причем помочь им чем-то было невозможно, пока на рынке не появился такой препарат, способный затормозить развитие СМА.
Какие дорогостоящие препараты используются для лечения СМА
Первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии был разработан и одобрен к использованию в США в 2016 году. Это препарат спинраза (нусинерсен), производитель – компания Biogen.
В 2017 году препарат получил одобрение для использования в Европе, в 2019 году он был официально зарегистрирован в России. Препарат способен тормозить развитие заболевания, но он требует пожизненного введения в спинной мозг, раз в несколько месяцев. Первый год лечения обходится в 750 тыс. долларов, последующие – в 375 тыс. долларов.
Второй препарат, применяемый для лечения СМА – эврисди (рисдиплам), производства компании Roche, был зарегистрирован в России в 2020 году. По принципу действия и цене он похож на спинразу, но его можно принимать в домашних условиях перорально.
И, наконец, третий и самый дорогой препарат – золгенсма, компании Novartis. Он требует всего лишь однократного введения, но стоимость инъекции составляет 2,1 млн долларов. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Почему так высока цена на препараты, используемые для лечения СМА
Все эти препараты совершили настоящий прорыв в лечении заболевания, которое прежде считалось неизлечимым. Но затраты на разработку этих препаратов невероятно велики, потому что они разрабатываются по новейшим технологиям генной терапии.
В частности, самый дорогой препарат золгенсма по сути является заменителем дефектного гена в организме на его функциональную копию, отвечающую за выработку определенного белка, не позволяющего прогрессировать заболеванию.
Затраты на изготовление такого препарата очень высоки, но его цену невозможно снизить за счет количества продаж, ведь число больных сравнительно невелико.
Будут ли доступны в России препараты для лечения СМА
Из-за высокой стоимости препаратов в России мало кто может позволить оплатить лечение детей, поэтому широкое распространение получает сбор средств через разные благотворительные фонды и соцсети. Многие дети таким образом уже получили необходимое лечение.
Кроме того, большое развитие получили программы бесплатного распределения препаратов, организуемые фармакологическими компаниями. Такая программа запущена в 2019 году швейцарской фармацевтической компанией, но она работает по принципу лотереи, а не по принципу потребностей. Хотя несколько детей из России уже получили бесплатно лекарства от СМА по этой программе.
В 2021 году начинается финансирование лечения детей с СМА из фонда, созданного путем повышения НДФЛ до 15% для людей, чей доход превышает 5 млн рублей в год.
