Лечить аутизм будет малоизученный ген Rbfox1

Профессор биохимии из медицинского института им. Дэвида Геффена (David Geffen School of Medicine, UCLA) в Калифорнии доказал, что в аутизме повинен один малоизученный ген Rbfox1. Именно его мутация виновата в таком неизлечимом недуге человека. Мартин Келси в сотрудничестве с молекулярным генетиком профессором Дугласом Блэком выяснял роль гена Rbfox1 в управлении другими генами, информирует статья доктора Келси в журнале «Neuron».

Ученые из Калифорнии — биохимик Келси и молекулярный генетик Блэк, вплотную приблизились к тайне заболевания аутизм, которым в США страдает каждый 68-й ребенок. Пока что этот унаследованный недуг неизлечим, однако ученые взялись за глубинные исследования его генетической природы. Оказалось, что за активацию болезни ответствен ген Rbfox1, вернее, его мутация. По логике ученых, редакция мутировавшего гена Rbfox1 может помочь в лечении аутизма.

Совместное исследование ученых разных профилей показало удивительные результаты — когда тайны клеточной биологии умножили на технологию секвенирования ДНК, открылись новые функции генов, которые контролирует малоизученный Rbfox1. Ученым открылась совершенно новая генетическая связка. По словам профессора Блека, генетики привыкли к мысли, что ген Rbfox1 из ядра клетки дает другим генам сигнал строить белки — основу основ нашего организма. Оказалось, что это еще не все умения малоизученного гена Rbfox1. «Под командованием у гена Rbfox1 находится более 100 других генов, играющих чрезвычайно важную роль в развитии мозга. И если ген Rbfox1 мутирует, то и гены получают его неправильные команды для кодирования», поясняет Джи-Энн Ли, ассистент профессора Келси.

«Открытие новых свойств малоизученного гена Rbfox1 чрезвычайно важно для разработки метода генной редакции. Вполне возможно, что редакция мутировавшего гена может излечить от аутизма», сообщил профессор Гешвинд.