Ученые использовали стратегию на основе CRISPR для воссоздания болезней в клетках

Для подробного изучения генетических ошибок, ведущих к болезням, ученым необходимо проводить эксперименты с клетками, несущими в себе нужные мутации. Теперь исследователи получили возможность создавать требуемые структуры с помощью новой методики редактирования генома, предложенной специалистами университета Рокфеллера.

Ранее эта технология, широко известная как CRISPR-Cas9, не могла создавать настолько точные изменения, чтобы их широко использовало научное сообщество.

«Новая методика упрощает внедрение болезнетворных версий генов в клетки и создание моделей, имитирующих условия в человеческом теле. Таким образом появляется больше возможностей для биомедицинских исследований широкого спектра тяжелых и смертельных болезней», — отмечает старший автор профессор Марк Тессье-Лавинь – президент университета и глава Лаборатории развития и восстановления мозга.

В работе, представленной в журнале Nature, ученые использовали технологию для генерирования нейронов, схожих с клетками, которые присутствуют у людей с болезнью Альцгеймера. Изначально соавторы исследования Доминик Паке и Дилан Кварт попытались ввести 2 генетические мутации, связанные с выработкой белка amyloid-β. Результаты оказались неудовлетворительными. Проблема с CRISPR-Cas9 заключалась в том, что система продолжала резать ДНК клетки в то время, когда ее защитная система восстанавливала повреждения. В результате со временем возникала ошибка, препятствующая дальнейшему разделению и вызывающая новые, неожиданные последствия. Также было сложно заставить CRISPR-Cas9 работать только с выбранным геном, оставив в покое остальную ДНК клетки.

Специалисты выяснили, что чем меньше отрезок, изменяемый системой, тем выше вероятность успеха. Основываясь на этом расстоянии, ученые получили возможность создавать большее количество гетерозиготных клеток, в которых только один ген копируется предсказуемо. Эта стратегия и легла в основу методики.

Источник: newswire.rockefeller.edu